喜樹堿對黏膜刺激性較強，故毒性反應中以胃腸道反應及泌尿道刺激明顯，骨髓抑制主要為白細胞及血小板減少。
【中毒表現】主要有消化道反應，表現為食欲減退、惡心、嘔吐、腹瀉；嚴重者，可致電解質紊亂。泌尿系統反應為尿頻、尿急、尿痛和血尿。膀胱鏡檢查，可見黏膜充血和小出血點。骨髓抑制，主要為白細胞及血小板減少，多在用藥量達100～140mg時出現。
【中毒救治】出現嚴重泌尿系統反應時，應立即停藥，鼓勵病人多飲水，并補液利尿，盡量稀釋喜樹堿尿中濃度。應用碳酸氫鈉0.5～1.0g，每天3次口服，以堿化尿液。有明顯血尿者，可用止血藥。或用0.5%普魯卡因作兩側腎囊封閉。其余毒性反應的治療，參見“氮芥中毒”。
【中毒預防】嚴格掌握用藥劑量。用藥期間應多飲水，并口服碳酸氫鈉以減輕膀胱刺激癥狀。腎功能損害、泌尿系統感染者應慎用。
【提示】羥基喜樹堿(OPT)是喜樹堿的衍生物，其作用機制和抗癌譜同喜樹堿，本品進入體內后主要由膽道通過糞便排出體外，故很少發生泌尿系統毒性反應。